在當(dāng)前全球生物醫(yī)學(xué)政策的雙重驅(qū)動下，類器官領(lǐng)域的創(chuàng)新與監(jiān)管正以前所未有的速度發(fā)展。從美國FDA將非臨床檢測納入藥物研發(fā)，到歐盟積極推動非動物實驗，再到中國將類器官研究列入國家重點計劃并出臺倫理指引，該領(lǐng)域正迎來一個關(guān)鍵的窗口期。2025年11月15日-16日，由南方醫(yī)科大學(xué)、中山大學(xué)主辦，南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院、廣東省醫(yī)藥質(zhì)量管理協(xié)會、中國食品藥品企業(yè)質(zhì)量安全促進(jìn)會細(xì)胞醫(yī)藥分會、廣州開發(fā)區(qū)生物...

耶魯大學(xué)醫(yī)學(xué)院科學(xué)家在《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》發(fā)文，稱成功設(shè)計出TMAB3抗體，能精準(zhǔn)將RNA療法遞送到難治療的“冷”腫瘤中。該抗體注射后與刺激先天免疫反應(yīng)的RNA結(jié)合，定位到腫瘤，破壞病變細(xì)胞。在胰腺癌、腦癌和皮膚癌動物模型中，顯著提高生存率、縮小腫瘤且副作用小。研究人員對抗體做計算機(jī)建模修改和“人性化”改造，專家認(rèn)為其為臨床應(yīng)用奠基，有望帶來個性化免疫療法。

這篇文章介紹了一項發(fā)表在《細(xì)胞》期刊的研究，麻省理工學(xué)院等機(jī)構(gòu)研究人員發(fā)現(xiàn)一類“神奇”化合物。研究核心是激活細(xì)胞內(nèi)整合應(yīng)激反應(yīng)（ISR）途徑，切斷病毒復(fù)制“原材料供應(yīng)”。團(tuán)隊開發(fā)光遺傳學(xué)篩選技術(shù)，從近40萬種化合物中篩選出約3500種有潛在抗病毒活性的，鎖定三種最佳候選。它們能降低多種病毒感染細(xì)胞內(nèi)的病毒數(shù)量，一種對感染皰疹病毒小鼠也有效。

佛羅里達(dá)大學(xué)一項發(fā)表于《自然生物醫(yī)學(xué)工程》的研究帶來癌癥治療新希望。研究將實驗性 mRNA 疫苗與免疫檢查點抑制劑結(jié)合，在小鼠模型中顯著增強抗腫瘤效果。其通過刺激腫瘤內(nèi) PD - L1 表達(dá)，讓免疫系統(tǒng)“盯上”腫瘤。該研究提出開發(fā)癌癥疫苗的新范式，或能研發(fā)出“通用”癌癥疫苗，使更多患者受益。研究建立在實驗室過往成果上，團(tuán)隊將繼續(xù)改進(jìn)配方，盡快開展人體臨床試驗。

新加坡國立大學(xué)詹妮弗·楊助理教授團(tuán)隊在《自然材料》發(fā)表研究，揭示心臟衰老影響或可減緩逆轉(zhuǎn)。以往研究多關(guān)注細(xì)胞本身，該團(tuán)隊聚焦細(xì)胞外基質(zhì)（ECM）。他們開發(fā) DECIPHER 平臺，可獨立控制細(xì)胞所處硬度和生化信號。實驗發(fā)現(xiàn)，老化細(xì)胞在模擬“年輕”ECM 信號支架上表現(xiàn)更年輕，年輕細(xì)胞在模擬“老化”支架上會功能障礙。此研究為心臟治療開辟新方向，且有望用于其他組織衰老和疾病研究。

《細(xì)胞》雜志發(fā)表研究，聚焦CCR5delta32基因變異。它與HIV - 1抗性及多種疾病有關(guān)，對現(xiàn)代醫(yī)學(xué)意義重大，可助力開發(fā)免疫療法、為基因編輯提供思路。該變異致CCR5基因缺失32個堿基對，阻斷HIV - 1入細(xì)胞。研究追溯其進(jìn)化史，發(fā)現(xiàn)約6700年前起源于歐亞西部草原，在不同時期和地區(qū)頻率有變化。研究采用HAPI模型，其能處理低覆蓋度數(shù)據(jù)。

這篇文章介紹了發(fā)表在《自然通訊》上的腦癌研究。研究發(fā)現(xiàn)分析染色體附近遺傳物質(zhì)，可預(yù)測致癌基因重塑 DNA 及改變腫瘤微環(huán)境。長期被忽視的 ecDNA 是癌癥發(fā)展推手，與腫瘤微環(huán)境缺氧相關(guān)。研究結(jié)合空間轉(zhuǎn)錄組學(xué)與基因組數(shù)據(jù)，繪制腫瘤細(xì)胞“地圖”，識別腫瘤特征并開發(fā)分析框架。未來有望利用這些成果，根據(jù)患者腫瘤獨特分子特征制定個性化治療方案，提高療效、改善患者生活質(zhì)量。

發(fā)表在《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》的研究提出讓CAR - T細(xì)胞療法更強大持久的方法。CAR - T細(xì)胞療法前景好但面臨細(xì)胞易凋亡的挑戰(zhàn)，影響對實體瘤治療效果。研究發(fā)現(xiàn)不釋放IFN - γ的CAR - T細(xì)胞有更強擴(kuò)增和存活能力。科研人員用CRISPR/Cas9技術(shù)敲除IFN - γ受體，使細(xì)胞避免自身信號影響。實驗顯示敲除后細(xì)胞擴(kuò)增、持久性和抗腫瘤活性顯著增強。

《自然通訊》一項研究揭示新冠病毒關(guān)鍵“保護(hù)機(jī)制”。科學(xué)家發(fā)現(xiàn)，SARS - CoV - 2的輔助蛋白ORF3a能驅(qū)動形成“3a密集體”（3DBs），保護(hù)病毒刺突蛋白不被損壞，保障其感染新細(xì)胞的能力。這一發(fā)現(xiàn)意味著阻斷ORF3a功能可成新藥開發(fā)策略，也有助于設(shè)計更有效疫苗。此外，SARS-CoV無此機(jī)制，或解釋其傳播率低于新冠。后續(xù)團(tuán)隊將探究刺突蛋白“破損”因素，關(guān)注變異株中ORF3a影響。

圣路易斯華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院研究人員主導(dǎo)的國際 I/II 期臨床試驗，評估了新型 CAR - T 細(xì)胞免疫療法 WU - CART - 007 治療惡性 T 細(xì)胞血癌的效果。該療法為“通用型”，可利用健康供體細(xì)胞制備，能降低風(fēng)險、精準(zhǔn)抗癌。在 11 名可評估患者中，總緩解率達(dá) 91%，8 人完全緩解。多數(shù)患者有副作用但可控制。這或成變革性進(jìn)步，有望助患者接受移植，更大規(guī)模試驗正在進(jìn)行。

這篇文章介紹了柏林查理特大學(xué)醫(yī)院團(tuán)隊開發(fā)的AI模型crossNN。它能通過腫瘤“表觀遺傳指紋”診斷腦腫瘤，準(zhǔn)確率達(dá)99.1%，可無創(chuàng)或微創(chuàng)診斷，解決傳統(tǒng)活檢風(fēng)險高難題。該模型還能將未知腫瘤指紋與已知指紋比對，決策過程可解釋。測試顯示，它在腦腫瘤及全身腫瘤診斷準(zhǔn)確率超高。目前團(tuán)隊正與德國癌癥聯(lián)盟合作開展臨床試驗，目標(biāo)是推廣此技術(shù)，改變癌癥診療模式，為患者帶來希望。

科學(xué)家用類器官研究生物醫(yī)學(xué)，但類器官因缺乏血管系統(tǒng)長不大。斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院科學(xué)家成功培育出帶微小血管的心臟和肝臟類器官，這是該領(lǐng)域里程碑。此突破可讓類器官更大、更成熟，用于再生醫(yī)學(xué)。他們從多能干細(xì)胞出發(fā)，經(jīng)測試 34 種配方獲“32 號條件”。該策略還可用于其他器官，有望成研究早期發(fā)育模型，為類器官研究和再生醫(yī)學(xué)打開新大門。

法國國家心血管研究中心科學(xué)家主導(dǎo)的研究發(fā)表于《發(fā)育細(xì)胞》雜志，顛覆了人們對心臟早期形成的認(rèn)知。研究揭示心臟的肌肉細(xì)胞和內(nèi)壁細(xì)胞起源于兩個不同細(xì)胞群，從“原腸胚形成”階段就獨立又協(xié)調(diào)地同步形成。該發(fā)現(xiàn)有助于了解心臟早期結(jié)構(gòu)、識別先天性心臟缺陷根源，為再生醫(yī)學(xué)等打開新大門。此外，早期心臟細(xì)胞有多功能性。研究強調(diào)基礎(chǔ)研究價值，為心臟相關(guān)領(lǐng)域指明潛在突破方向。

自新冠疫情爆發(fā)，多種病毒感染情況復(fù)雜。仁川國立大學(xué)科學(xué)家開發(fā)出 TwinDemic 檢測系統(tǒng)，可同時檢測新冠和甲流病毒，檢測限低，診斷效率高，應(yīng)用前景廣闊，有望檢測更多病毒，助力臨床治療決策。

這篇文章主要介紹了 2024 年 FDA 批準(zhǔn)的多種首創(chuàng)藥物，包括治療各類疾病的新分子實體，如精神分裂癥、代謝性脂肪性肝炎等，還展望了 2025 年新藥審批情況，預(yù)計腫瘤學(xué)、細(xì)胞和基因治療等領(lǐng)域?qū)⒂懈嘈滤帿@批，為患者帶來更多選擇并推動醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展。

新型抗體-藥物偶聯(lián)物（ADC）在治療胰腺癌方面取得重大進(jìn)展。其針對 uPAR 能抑制腫瘤生長，重塑微環(huán)境，實驗中小鼠腫瘤顯著縮小甚至消失，生存期延長，且副作用減少。目前正準(zhǔn)備對患者進(jìn)行臨床試驗。

威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院研究表明，炎癥小體可通過去除受體和阻斷基因活動防止血液干細(xì)胞癌變。研究以小鼠模型發(fā)現(xiàn)其抑制 Ras 延緩腫瘤發(fā)生，且保護(hù)作用始于骨髓基質(zhì)。未來或為延緩癌癥治療奠基，需保護(hù)其有益功能。

MSK 研究小組在《自然》發(fā)表研究，借助胰腺癌小鼠模型，確定新分子通路，發(fā)現(xiàn)細(xì)胞因子 IL-33 和 ILC2 免疫細(xì)胞對 TLS 形成至關(guān)重要，設(shè)計 IL-33 藥物增強 TLS，為胰腺癌免疫治療帶來希望，雖處初級階段但有推進(jìn)臨床試驗的可能。

堪薩斯城兒童仁慈醫(yī)院在治療罕見遺傳病上有重大進(jìn)展，其個性化反義寡核苷酸療法效果顯著，尤其在杜氏肌營養(yǎng)不良癥治療中。此研究開發(fā)的平臺快速、低成本，有望廣泛應(yīng)用，推動個性化醫(yī)療發(fā)展。

研究團(tuán)隊在《科學(xué)免疫學(xué)》發(fā)表成果，發(fā)現(xiàn)類干細(xì)胞 T 細(xì)胞是維持長期免疫反應(yīng)的關(guān)鍵。其耐力由 ID3 蛋白驅(qū)動，特定炎癥線索能促進(jìn)其形成。這為治療癌癥等慢性疾病、改進(jìn)免疫療法和開發(fā)疫苗提供新方向。